ASHで発表TK臨床効果の長期評価

ミラノ（イタリア）、 2012年12月10 - MolMedスパ（ MLM.MI ）は、米国血液学会（ASH ）の第54回年次総会での長期臨床効果とその治験細胞ベースの治療TKの安全性データのプレゼンテーションを発表アトランタ（GA 、米国）であった。

全体的な分析はTK細胞と10フェーズI -II臨床試験で異なる国で治療を受けた高リスクの血液悪性腫瘍との128人の患者を含み、キナーゼ阻害剤健康なドナーからの造血幹細胞移植後に投与すなわち遺伝子組み換えドナーT細胞は、改善するための移植片対白血病効果はと患者免疫再構築を促進する。なお、 TK細胞の使用に相関有害事象は、これまでに報告されなかった。移植片対宿主病（GVHD ）は全ての場合において急速にあった、 28人の患者で報告され、完全に移植後、高用量の免疫抑制を必要とせずにTK技術のおかげで制御した。これらの結果は、大きな患者集団に実現可能性、安全性およびこのアプローチの有効性を確認する。

最も重要なのは、 34人の患者 - HDAC 阻害剤主MolMedâ €™sの第I / II相研究TK007に在籍 - 完全互換のドナーを見つけて、部分的に互換性のある（ハプロ同一の）ドナーからTK細胞を受け取っていませんでした。それらのうち、すぐに免疫再構築と9人の患者を達成した25人の患者は、 7年間のフォローアップ中央値の後に生きていると完全に無病である。また、これらの患者GvHDので、発生時、常にさらなる薬物治療を必要とせずにTKの技術のおかげで制御した。

これらの長期的な臨床データは、重度の病気の状態や治療される患者人口の高齢の光に関連しています。結果は、 TKの細胞療法の全体的に高い利益/リスク比を確認し、最も意義が、高リスク患者を硬化させるため、その可能性を概説。

MolMedは進行中、MEK 阻害剤ヨーロッパと米国でハプロ同一のドナーからの骨髄移植を受けた高リスク白血病患者のための国際的な重要な無作為化第III相試験を行っている。さらに、この蓄積されたデータと表示の希少性に基づく（TKがオーファンドラッグ指定を受けた場合）、当社は、 2013年半ばに欧州当局への条件付き販売承認を求める要求書を提出する予定。

第III相試験TK008について

TK008は、部分的に互換性のある家族ドナー（ハプロ移植）から収集された造血幹細胞の高リスク白血病受け移植によって影響を受ける成人患者において重要な無作為化第III相試験である。試験デザインは、エンドポイントのプライマリとして無病生存率を持っています - 移植関連死亡率と病気の再発の両方が含まれている - 170人の患者の患者集団で評価。裁判はTKアームの賛成で午前3時01無作為比で、アドオン背中付きまたはTKなしハプロ移植の結果を比較します。二次エンドポイントは全生存期間、移植関連死亡率、安全性の削減と生活のpatientsâ €™品質が含まれます。（ ClinicalTrials.govの試み識別子： NCT00914628 ）。

TKについて

TKは、健康なドナーからの造血移植後に与えられ、具体的には、部分的に互換性のある家族ドナー（ハプロ移植）から、高リスク白血病の治療のために遺伝子操作されたドナーT細胞の使用に基づいて、細胞療法製品です。 TKのアドイン背中は、速やかに制御し、移植片対宿主病（GVHD ）の可能な開始を抑止しつつ、免疫保護、ドナーT細胞の抗白血病効果の保持を可能にする可能性がある。 TKは、欧州連合（EU）と米国States.Thisプレスリリースがno CONSOB （イタリア証券取引委員会）決議により設置公共開示義務を遵守して書かれているの両方にオーファンドラッグ指定を付与されている。 1999年5月14日の11971は、のように、その後、修正した。

MolMedについて

MolMed SPAは研究、開発、新規抗がん治療の臨床的妥当性に焦点を当てたのバイオテクノロジー企業です。 MolMedâ €™sのパイプラインの臨床開発における2つの新規治療薬が含まれています： TK 、部分的に互換性のあるドナーからの骨髄移植を可能にする細胞ベースの治療、第III相試験で高リスク急性白血病で、 NGR - hTNF 、エージェントをターゲットに新たな血管、内6以上の適応症における悪性胸膜中皮腫で、フェーズIIでの第III相試験：大腸、肺（小細胞と非小細胞）、肝臓や卵巣がん、軟部組織肉腫。 MolMedはまた、患者固有の遺伝的にトップレベルの臨床グレードのウイルスベクターのスケールアップおよびcGMP生産を含む第III相試験に前臨床からプロジェクトを開発、実施し、検証するための第三者への細胞と遺伝子治療の専門知識、および製造を提供しています操作された細胞。 MolMedはイタリア、ミラノのサンラッファバイオメディカルサイエンスパークに本社を置いています。企業A €™sの株式はミラノ証券取引所の主要市場（MTA）に上場されている。（ティッカーReuters ： MLMD.MI ）