FDAによって効率的にターゲットとナノ粒子コーティング抗癌剤Marqiboは承認

Marqiboタロンピュー社による新たな孤児の薬剤は2012年8月にFDAにより承認されてしまった。薬は二回以上再発または疾患2以上の抗白血病治療後に進行したとのフィラデルフィア染色体陰性（ PH- ）急性リンパ性白血病（ALL）の成人の治療のために承認を受けた。白血病この種の稀disease.This薬はこのまれな病気を患っている患者の治療のための強力なプラットフォームを提供し、その病気が利用可能な治療法に抵抗性となった。この薬剤は奇病と呼ばまれな疾患を治療するために意図されるオーファンドラッグ指定は、この薬剤に割り当てられている。

急性リンパ芽球性白血病（ALL ）は€ "この癌は急速に血液や骨髄の中進行し、wnt signaling 阻害剤年齢や古い時代の5歳。見つけることができるより多くの2Aのピーク発生率を持つ子どものがんの最も一般的なタイプの一つである一般的に大人より子どもの、子どもの全体的な治癒率は約80 ％であり、約45％大人の60％は、長期無病生存率を持っています。フィラデルフィア染色体陰性（ PH- ）は、急性リンパ芽球性白血病（ALL ）はALLの珍しいタイプ。

薬物Marqiboはスフィンゴミエリン/コレステロールから成っリポソームベシクル内に封入されビンクリスチン共通の抗がん剤を含む静脈注射として利用可能です。リポソームは、自然の中で脂質二重層と疎水性から成る人工的な小胞である。これらの小胞が細胞に到達した後、5 ht receptor 拮抗薬彼らは細胞膜と融合し、細胞内の非常に効率的にその中に運ば材料を提供します。彼らは広く細胞に薬物または他の構成要素（時にはDNA、ワクチン、酵素）の標的送達のためのビヒクルとして使用され、スフィンゴミエリン又はコレステロール等の天然リン脂質で構成されている。

薬剤Marqiboの承認は、2つの臨床試験の結果によってサポートされていました。それらの両方は、単一の武装した研究であった。最初の研究は、 65成人被験者はフィラデルフィア染色体すべて陰性で苦しんでいた人在籍されたオープンラベル、Caspase 阻害剤多施設、シングル武装した試験であった。患者はスクリーニングと入学時の即時の造血幹細胞移植のために許されませんでした。すべての患者は22人（ 34％）アスパラギナーゼ製品を受け取っておらず、事前の硫酸ビンクリスチンを受けていた。 51％（51％）が男性患者だった、 45％の患者が30歳未満の年齢であった患者の11％は、年齢65歳以上であった。被験者の85％は、前駆体BのALL細胞は15％であったALL T前駆細胞を有していた。 Marqiboは60分ごとに7日間にわたって2.25 mg/m2をで、この臨床試験に参加した被験者に静脈内に注入した。すべての被験者の場合は併用コルチコステロイドは、 5日以上許されていなかった。治療を受けた患者のすべては、事前の硫酸ビンクリスチンを受けていたし、それらの80％は、研究ベースライン時の残留性神経障害を明らかに。目的は、完全寛解（CR）または不完全な血球数の回復（ CRI ）との完全寛解のいずれかとして、応答を決定することであった。 4.6％と3人の被験者は、完全寛解（CR）、 10.8％が不完全な血球数の回復（ CRI ）と15.4％がCR + CRIを達成した10科目でCRを達成したとの7科目を達成しました。寛解期間の中央値は28日であった。

治療中止を引き起こした最も一般的な副作用は、末梢神経障害（10％）、（ 7％）白血病に関連し、腫瘍崩壊症候群（2％）であった。神経障害に関連しており、治療の中止につながる有害反応は振動感覚、顔面神経麻痺、反射低下、便秘、無力症、疲労感、筋骨格痛、少なくとも1人の患者で報告された、それぞれ減少した。死亡は、患者の23％で発生しました。 Marqiboは脱髄条件（シャルコー·マリー·トゥース症候群を含む）、ビンクリスチンに対する過敏症またはMarqiboのと髄腔内投与するための他のコンポーネントのいずれかの患者で否定されています。このような脊髄液中に、任意の他の経路によって与えられた場合、それは致命的であるように薬剤を静脈内に投与されなければならない。警告と注意事項のいくつかは、その研究者によって発行された

妊婦に投与した場合薬は胎児に害を引き起こす可能性があります。ビンクリスチン硫酸塩（リポソーム）注入は催奇形だったり、動物では胚·胎児死亡を引き起こした。したがって、妊娠可能性の女性はMarqiboで治療されながら妊娠を避ける必要があります。この薬は妊娠中またはこの薬を服用中の患者が妊娠になった場合に使用されている場合、患者は胎児への潜在的な危険性を知らされるべきである。小児、高齢者の使用、腎障害、肝機能障害のための安全性とMarqiboの有効性が評価されていない。ひとりでに孤児病に対する薬剤のため米国FDAの承認を取得するタロン治療のための巨大な成功を収めています。